EAHAD 2023

Po dveh letih srečanj, ki so se odvijala virtualno, je potekal tokratni 16. letni kongres Evropskega združenja za hemofilijo in sorodne motnje, EAHAD 2023, v živo - v Manchestru (Velika Britanija) ter tudi preko spleta, med 7. in 10. februarjem 2023.

Cilji EAHAD-a so spodbujati izobraževanje, podpirati raziskave in izboljšati klinično oskrbo ter življenje bolnikov z dednimi ali pridobljenimi motnjami strjevanja krvi. Letni kongres je ponudil priložnost za izboljšanje znanja in boljše razumevanje najnovejših znanstvenih dosežkov, hkrati pa udeležencem omogočil, da so nam bila predstavljena najnovejša dognanja ter možnost druženja in komuniciranja s priznanimi zdravniki, medicinskimi sestrami, fizioterapevti, psihosocialnimi strokovnjaki in z vsemi drugimi delavci zdravstvene oskrbe, ki sodelujejo na področju motenj strjevanja krvi.

Prizorišče kongresa je bil Manchester Central Convention Complex, oz. preurejena nekdanja manchesterska centralna železniška postaja. Prizorišče se nahaja na osrednji lokaciji mesta, med dvorano Bridgewater Hall ter Muzejem znanosti in industrije.

Spletno komponento letnega kongresa je ponovno omogočila izvedba vrhunske virtualne platforme, preko katere so lahko udeleženci sodelovali, komunicirali ter se z njeno pomočjo učili in izobraževali.

"Veselimo se, da vas lahko pozdravimo v Manchestru in na spletu, za kar smo prepričani, da bo nepozabna znanstvena izkušnja", je zapisal profesor Mike Makris, predsednik kongresa EAHAD 2023.

Letošnjega dogodka smo se udeležile (v živo ali virtualno - preko spleta) tudi osebe z motnjami strjevanja krvi iz Slovenije, prav tako nekateri naši hematologi in farmacevti ter posamezni zdravstveni delavci, z namenom izobraževanja, usposabljanja in ozaveščanja. Informacije in novosti iz bogatega kongresnega programa na področju zdravljenja naših bolezni pa se tudi na način vzpostavitve posebne spletne strani, katero trenutno prebirate, ter s pomočjo socialnih omrežij, trudimo prenesti v domačo skupnost.

Kongres se tradicionalno pričenja s predkongresnim dnem, rezerviranim za združene zdravstvene delavce. Uvodoma se na kratko predstavlja vse nove terapije na področju zdravljenja hemofilije ter kako navedene novosti vplivajo na vlogo posameznega zdravstvenega delavca (medicinske sestre, fizioterapevta, laboranta, ...). Sledi tematika o nefaktorskih zdravljenjih in z njo izobraževanje o farmakologiji nefaktorskih nadomestnih terapij. Ker prehodi na nova zdravljenja pri bolnikih nenujno potekajo brez težav, so organizatorji letošnjega kongresa v predavanje vključili tudi izkušnje medicinskih sester pri prehodu bolnika na režime nefaktorskega zdravljenja. Predavatelji ob tem izpostavljajo zdravstvene izzive, ki jih prinašajo nove terapije, s katerimi "mora" biti zdravstveno osebje dobro seznanjeno.
Naslednje področje kongresnega izobraževanja so tokrat tudi dedne motnje delovanja trombocitov. Udeleženci na ta način pridobijo detajlni pregled področja motenj delovanja trombocitov ter seznanitev s študijo Glanzmann's 360, s katero se bomo v kratkem lahko srečali tudi bolniki.
Osebje medicinskih sester oz. zdravstvenih tehnikov se je tokrat izobraževalo še o adherenci in kakovosti življenja pri bolnikih s hemofilijo A, s hemofilijo B in z von Willebrandovo boleznijo. Prav tako se je seznanilo z irsko izkušnjo glede izobraževalne poti pod vodstvom medicinske sestre - programom usposabljanja za pediatrične bolnike s težko obliko pomanjkanja FVIII. Nedvomno velja poleg navedenih učnih vsebin omeniti še odločanje glede subkutanega desmopresina kot alternativi intravenskemu desmopresinu ter namen kongresnega organizatorja, da izpostavi pomen prihodnosti poklica zdravstvene nege - medicinske sestre oz. zdravstvenega tehnika, kot pomembnega dejavnika na področju motenj strjevanja krvi. Predkongresni dogodek namenjen medicinskim sestram se je zaključil s seznanitvijo s standardi oskrbe pri motnjah strjevanja krvi v prihodnosti ter z delavnico o dojemanju vloge medicinskih sester v povezavi s hemofilijo.

Predkongresni dan je namenjen tudi fizioterapevtom, ki se srečujejo oz. opravljajo terapije z bolniki z motnjami strjevanja krvi, pri čemer je ključnega pomena kakovost življenja posamezenga bolnika ter odziv na njegovo telesno aktivnost, bodisi odraslega bolnika ali pa npr. otroka s hemofilijo. Fizioterapevti so se glede kakovosti življenja ter s tem z odzivom na njegovo telesno aktivnost seznanili še s pogledom oz. izkušnjami bolnika, s čimer se zaokrožuje sodelovanje med strokovnjakom in bolnikom na način deljenega odločanja med obema udeležencema. V bodoče se bomo vse bolj srečevali s psihofizičnimi ocenami bolečine pri odraslih z zmerno in težko obliko hemofilije. Pri mlajših hemofilikih pa s primerjalnimi študijami glede njihove telesne dejavnosti ter določenih metodologij meritev le-teh. Covid-19 nas je pripeljal do množične uporabe elektronskih tehnologij, kar v bodoče narekuje nov tempo in s tem uporabo telerehabilitacijskega pristopa, ki temelji na vadbi, pomembni za obvladovanje kronične bolečine pri ljudeh s težko obliko hemofilije. Za zaključek so se fizioterapevti soočili še s predavanjem o neskladju med bolečino v sklepih in resnostjo stanja v gležnju ter z dejavniki, ki prispevajo k omejitvam aktivnosti spodnjih okončin pri odraslih bolnikih s hemofilijo.

Torkovo dogajanje se je zaključilo s srečanjem stroke psihosocialnega področja pri motnjah strjevanja krvi, kjer je poudarek na tematiki "Skrbimo za ženske! Psihološke posledice za prenašalke in ženske z motnjami strjevanja krvi." Udeleženci so se seznanili z osebnimi izkušnjami "potovanja" od dekleta do ženske oz. njihovega prehoda v odraslo dobo, kjer se ni mogoče izogniti vprašanju, ali ob tem prejmejo oz. so deležne vse potrebne podpore? Tudi psihoterapevtsko zdravljenje prenašalk hemofilije s prilagoditveno motnjo ter motnje strjevanja krvi in spolnost so npr. tako za psihosocialno stroko, kot tudi za bolnike področja, ki so v nedavni preteklosti veljala za tabu teme, danes pa jih tako svetovne, kot tudi evropske organizacije za hemofilijo pospešeno postavljajo v ospredje, z namenom, da se marsikateri bolnici olajša srečevanje s težavami, ki so na način ozaveščanja in izobraževanja ter učenja o sorodnih izkušnjah, bistveno lažje obvladljive.

Kongresno sredo zaznamuje multidsciplinarno izobraževanje z naslovom: Podpora športu pri hemofiliji, kjer smo se udeleženci seznanili s prilagojenim zdravljenjem kot podpori športu pri hemofilikih, kateri si želijo najsibo rekreativnega, športnega ali pa celo profesionalnega udejstvovanja. Ponovno omenimo »shared decision making« oz. skupno odločanje za način zdravljenja med hematologom/pediatrom ter na drugi strani hemofilikom (športnikom ali rekreativcem). Že večkrat smo prisluhnili Clivu Smithu, tudi predsedniku društva hemofilikov v Združenem kraljestvu (UK). Tokrat nam pripovedoval o tem, kako mu je tek spremenil življenje. Zgodba je polna preobratov, od hudih artropatij sklepov, izjemnih bolečin, pa preko sistematičnega treninga vse do vrhunskih rezultatov v triatlonu.
V nadaljevanju omenimo še personalizirano podporo športnim aktivnostim – glede na realne želje in potrebe osebe z motnjo strjevanja krvi, ter tudi eno izmed izkušenj staršev: »Kaj nama s sinom pomeni šport in kakšni so pri tem izzivi?« Kakorkoli prebiramo zapisano, gre za spodbudo vsem hemofilikom in za zavedanje, da lahko posežejo po športno-rekreativnih udejstvovanjih ter da se je obdobje, ko nam je bil predpisan več ali manj počitek, z namenom, da ne bi zakrvaveli, že zdavnaj mimo.

Predstavljene so nam bile različne študije oddelka športne medicine Univerze v Wuppertalu, v katerih so sodelovale osebe s težko ter s srednjo obliko hemofilije. Povzetki študij pokažejo, da se hemofiliki pretežno ukvarjajo z (za krvavitve) manj nevarnimi športnimi dejavnostmi ter da športne oz. rekreativne dejavnosti občasno izvajajo tudi brez osredotočanja na trenutni nivo strjevalnega faktorja. Prilagojeno zdravljenje za podporo športu pri hemofiliji je sestavljeno iz šestih korakov algoritma:

Preveriti je potrebno posamezne dejavnike tveganja in izbrano situacijo;
Razmisliti je treba glede individualnih želja izvedbe športne dejavnosti pri hemofiliku;
Analiza vrste izbranega športa;
Analizirati je potrebno način izvajanja športne dejavnosti;
Analizirati je treba kontekst nivoja strjevalenga faktorja;
Sprejeto odločitev je potrebno ponovno preveriti;

Navedeni koraki so način, oz. pomagalo pri iskanju ključa za podporo varnega športa pri hemofiliji. Nadalje se mora hemofilik zavedati, da je hemofilična populacija bistveno manj aktivna glede na splošno populacijo. Težja kot je oblika hemofilije, manj je v splošnem aktivnosti pri tovrstnih bolnikih. Nedvomno pa se situacija spreminja glede na uporabo novih načinov zdravljenja ter z bistveno manjšimi okvarami sklepov pri mlajši populaciji, kot posledice dobrega profilaktičnega zdrvaljenja, praktično od samega rojstva.

Drugi dan kongresa #EAHAD2023 je za nami in s tem seznanitev glede pridruženih bolezni pri hemofiliji na katere “starejši” hemofiliki kar malo pozabljamo. Zavedati se je treba, da tudi po eliminaciji HCV nikakor ne smemo pozabiti, da lahko presnovne komorbidnosti, vključno s sladkorno boleznijo in hipertenzijo, povečajo tveganje za poškodbe naših jeter.
Ko je govora o komorbidnostih, so na voljo tudi določeni podatki, npr. glede umrljivosti in vzrokih smrti pri hemofiliji na Portugalskem. 41 oseb s hemofilijo, ki so umrle med letoma 1992 in 2022, je bilo analiziranih s strani edinega tamkajšnjega centra za zdravljenje hemofilije. Podatki so bili zbrani v treh obdobjih, 1992-2005, 2006-2014 in 2015-2022. Glavni vzrok smrti pri navedenih osebah je bila intrakranialna krvavitev, pri 11-ih hemofilikih, kar predstavlja 26,8% pri vseh ter 36% pri osebah s težko obliko hemofilije. Povprečna starost umrljivosti se je sčasoma povišala iz 43 na 69 let.
Nadaljevanje je odprlo zanimivo razpravo o morebitnih novih terapijah za von Willebrandovo bolezen, čeprav so vse še vedno v zelo zgodnjih fazah raziskav. Pomembno je, da VWD počasi prehaja iz sence hemofilije na bistveno bolj samostojno pot, glede na preteklost.

Genska terapija pri hemofiliji je osrednja tema letošnjega kongresa. Pričakovano. Dejstvo je, da je logistika še v fazi priprav na njeno izvajanje (Hub & Spoke model), posamezne države pa se bodo soočile s problemom cene produkta, ki dosega vrtoglavo vrednost. Ob tem je bilo sporočilo predavateljev jasno: Pomembno je pričeti s sistematičnimi izobraževanji hemofilikov o genski terapiji in njenih posledicah ter se pridružiti registru genske terapije pod okriljem World Federation of Hemophilia.

Kakšno je trenutno stanje na področju genske terapije pri hemofiliji? Soočamo se še vedno z nekaterimi starimi, pojavile pa so se tudi določene nove težave:

visok spremenljiv terapevtski odziv;
zvišane vrednosti jetrnih encimov;
hemofilna tromboza;
imunski odziv na vektor virusne genske terapije;
izražanje FVIII;
neintegrirajoči vektor;
genotoksičnost -> integracija vektorja;

Glede na hemofilično populacijo, ki je gensko zdravljenje že opravila v kliničnih raziskovalnih fazah, so bili zaznani naslednji pogosti neželeni dogodki:

dogodki povezani z infuzijo pri 13 % prejemnikov genske terapije pri hemofiliji B in 37,25 % pri hemofiliji A;
zvišanja ALT (ALT pomeni alanin transaminazo. To je encim, ki ga večinoma najdemo v jetrih. Test ALT meri količino ALT v krvi. Ko so jetrne celice poškodovane, sprostijo ALT v krvni obtok. Visoka raven ALT v krvi je lahko znak poškodbe ali bolezni jeter.)
- Zvišanja ALT pri genskem zdravljenju hemofilije niso povezana z odpovedjo jeter.
- Zvišanje ALT je lahko povezano s poznejšim upadom izražanja faktorja.
- Zgodnja imunosupresija s kortikosteroidi lahko privede do zmanjšanja zvišanja ALT.
- Osnovni mehanizem delovanja morda ni enak pri vseh bolnikih.

Visoka ekspresija transgena je lahko povezana s trombozo:
- tromboza arteriovenske fistule;
- globoka venska tromboza;

Izpostaviti je potrebno še sledeča dejstva, ki so znana glede genskega zdravljenja hemofilije do danes:

ni dokazov o razvoju inhibitorjev proti FVIII ali FIX;
ni dokazov o povečanem tveganju za insercijsko mutagenezo in kasnejšo tumorigenost;
zabeležene in opisane so bile genske terapije, ki temeljijo na AAV (adeno associated vector) z nevrološkimi indikacijami, TMA (trombotične mikroangiopatije so klinični sindromi, ki jih opredeljuje prisotnost hemolitične anemije (uničenje rdečih krvnih celic), nizko število trombocitov in poškodbe organov zaradi tvorbe mikroskopskih krvnih strdkov v kapilarah in majhnih arterijah), odpovedmi jeter ter toksičnostjo za hrbtenične ganglije;

Kaj bolniki in plačniki genskega zdravljenja hemofilije lahko pričakujejo?
Za bolnike s hemofilijo, ki razmišljajo o tem da bi opravili gensko terapijo, bi moral biti obvezen skupni postopek odločanja z njihovimi hematologi. Realistični pogovori z ustreznimi specialisti v določenem časovnem obdobju ter jasno razumevanje znanega in neznanega na področju genske terapije, so ključnega pomena za razumevanje, kaj genska terapija je in kaj ni. In tega bi se moral zavedati vsak bolnik, saj je tovrstno zdravljenje nepovratni proces. Pojavljajo se vprašanja, na katera bodo morali biti bolniki pripravljeni:
- trajnost - kako dolgo bo trajal izraz faktorja;
- faktorski izraz - kakšen izraz bomo z genskim zdravljenjem dosegli;
- predvidljivost - kolikšen % oseb s hemofilijo ne bo dosegel nikakršnega odziva na gensko terapijo;
- kratkoročna varnost - transaminitis in potreba po steroidih;
- dolgoročna varnost - integracija in teoretično tveganje za nastanek raka;
- cenovna dostopnost - ali bodo za gensko terapijo povrnjeni stroški in na kakšen način ter kaj v primeru, če ne bo pomembnega odziva - ali se bodo bolniki smeli vrniti na prejšnjo terapijo?

V idealnem primeru bi se morale osebe z motnjami strjevanja krvi povezovati in iskati informacije glede genskega zdravljenja pri njihovi organizaciji bolnikov, v sodelovanju s centri za hemofilijo (informacijsko in izobraževalno gradivo). Modeli plačil na podlagi letnih rezultatov zagotavljajo najboljšo pot za zagotovitev dostopnosti genske terapije in zmanjšanje vpliva na proračun posameznega plačnika (npr. javnega zavoda). Izhodišče plačnikov genske terapije bo zagotovo trenutni letni strošek profilakse za odraslo osebo v državi.

Predavatelji so odprli pomembno temo: Zakaj centri za zdravljenje hemofilije potrebujejo tudi hepatologa (specialista, ki diagnosticira, zdravi in preprečuje bolezni jeter, žolčnika in žolčevodov). Odgovorov ma to vprašanje je več:

ker so dejavniki tveganja pri osebah s hemofilijo pogosti;
ker je po uspešnih etioloških terapijah (HBV/HCV) odkrivanje napredovane fibroze zahtevno;
ker je za zdravljenje napredovane kronične bolezni jeter pri osebah s hemofilijo potreben pristop, osredotočen na bolnika in ne na specialista;

Tesno sodelovanje med hematologi in hepatologi je privedlo do zgodnje diagnoze in zdravljenja virusnih okužb, kot je npr. hepatitis C, ki se je v preteklosti v povezavi s hemofilijo pojavljal po večini zaradi prejemanja kontaminiranih krvnih pripravkov oz. transfuzij krvi.

Četrtek oz. drugi kongresni dan se je zaključil s farmakokinetiko. Ob tem izrazu se boste hemofiliki spomnili aplikacij #MyWapps in #Florio, sploh tisti, ki prejemate faktorsko profilaktično zdravljenje. Države imajo ob tem različne pristope, nekatere so razvile lastne aplikacije z namenom beleženja zdravstvenih podatkov, adherence bolnikov ter spremljanja nivojev faktorja v vsakem trenutku. Razen ori hemofiliji, se pri drugih motnjah strjevanja krvi tovrstni monitoring ne uporablja veliko, kljub temu, da si del zdravstvene stroke za to prizadeva. Torej, aplikacije so nam v pomoč in delujejo takrat ko jih redno uporabljamo.

Zadnji kongresni dan zaznamujejo "slam" predstavitve oz. t.i. hitre znanstvene prezentacije. Vračamo se k obema odobrenima genskima terapijama pri hemofiliji. Produkt Roctavian za gensko zdravljenje hemofilije je odobrila Evropska agencija za zdravila (EMA), zasnovan je na AAV5 - preprosto povedano, AAV (Adeno associated Virus) se spremeni iz naravno prisotnega virusa v mehanizem dostave za gensko terapijo. Uporaba steroidov za transaminitis (včasih imenovan hipertransaminemija, se nanaša na visoko raven nekaterih jetrnih encimov, imenovanih transaminaze) se predvideva pri 85 odstotkih uporabnikov, vzdržljivost izvedene genske terapije pa naj bi trajala 8 let. Trenutna cena produkta se giblje na 1,5 milijona evrov. Na drugi strani najdemo produkt Hemgenix (gensko zdravljenje hemofilije B), prav tako bazirajoč na AAV5. Pri tem genskem zdravljenju se uporaba steroidiv za transaminitis ocenjuje na 10 odstotkov uporabnikov te genske terapije. Kar se tiče vzdržljivosti, je slednja definirana kot dolgoročno stabilna. Tržna cena enkratnega genskega zdravljenja hemofilije B tpa renutno dosega vrednost 3,5 milijona ameriških dolarjev.
Seveda so na vratih zdravljenja hemofilije tudi že novi produkti genskega zdravljenja, zato je potrebno omeniti Fidanacogene Elaparvovec, pri katerem gre prav tako za zdravljenje hemofilije B. Slednjo je v preskusnih fazah prejelo 45 hemofilikov. Zdravljeni bolniki so dosegli v povprečju 71 odstotno znižanje letne stopnje krvavitev, 64 odstotkov jih je bilo popolnoma brez kakršnekoli krvavitve (v mesecih med 3 in 15 po opravljeni genski terapiji), pri 62-ih odstotkih bolnikov pa je bilo potrebno prejemanje steroidov.
Danes že lahko govorimo o tem, da je gensko terapijo pri hemofiliji opravilo že na desetine hemofilikov, posledično tudi že pridobivamo nove podatke glede monitoringa tovrstnega zdravljenja. Tokrat se osredotočamo na operativne posege pri osebah s hemofilijo, ki so gensko zdravljenje že opravile.
Pri hemofilikih A, ki so opravili gensko zdravljenje, je zabeleženih 111 invazivnih posegov, od tega:

100 manjših (pri 33-ih je bilo potrebno dodajati koncentrat FVIII);
11 večjih (kjer so vsi prejeli dodatni koncentrat FVIII);

Pri hemofilikih B, ki so prav tako prejeli gensko terapijo, je zabeleženih 58 invazivnih posegov, od tega:

18 dentalnih (5 bolnikov je ob tem prejelo koncentrat FIX);
18 manjših (kjer je 7 bolnikov dodatno prejelo koncentrat FIX);
22 večjih (pri teh je 22 hemofilikov dodatno prejelo koncentrat FIX);

Svetovna federacija za hemofilijo (WFH) uvaja register genske terapije (GTR), kjer so/bodo zbrani vsi podatki o genskih zdravljenjih hemofilikov. Prejemnikov genske terapije bo morda na začetku malo in bodo zagotovo razkropljeni po vsem svetu. Težko je namreč prepoznati vzorce redkih in nepričakovanih varnostnih dogodkov (zapletov), če podatki niso zbrani v enem globalnem registru. Varnost pacientov mora absolurno biti na prvem mestu.

Razvoj področja bispecifičnih protiteles (dvojna specifičnost, dvojno ciljanje na različne mediatorje bolezni in dostava ustreznega elementa na ciljna mesta) pri zdravljenju hemofilije, je v zadnjih letih izjemen. Paleta novih nefaktorskih zdravljenj se hemofilikom obeta v naslednjih nekaj letih, poglejmo:

Emicizumab: Produkt je v uporabi že nekaj let za zdravljenje težke oblike hemofilije A, tako inhibitorskih kot tudi neinhibitorskih bolnikov. Priporočila pa gredo danes v smeri zdravljenja srednje težke oblike hemofilije ter tudi določenih tipov von Willebrandove bolezni. Vse bolj se emicizumab uporablja pri zdravljenju hemofilije otrok ter tudi novorojenčkov oz. oseb, ki predhodno niso bile zdravljene s FVIII.
Mim8: Je naslednja generacija bispecifičnih protiteles, ki premosti faktor IXa/X (FIXa/FX), zasnovan kot preventivna terapija (enkrat tedensko ali enkrat mesečno) za osebe, ki bolehajo za hemofilijo A, z ali brez inhibitorjev. Deluje na principu mostu, saj združuje FIXa in FX in s tem "nadomešča" manjkajoči FVIII, kar posledično spodbuja proizvodnjo trombina, ki pomaga pri strjevanju krvi. Uporaba Mim8 pri osebah s hemofilijo A je v nadaljnjih raziskavah in je regulativni organi še niso odobrili. Trenutno se preiskuje v kliničnih študijah faze 1 in 2, v katerih je sodelovalo že 144 bolnikov.

Concizumab: Je monoklonsko protitelo proti TFPI, zasnovano za blokiranje beljakovine v telesu, ki preprečuje strjevanje krvi, imenovane TFPI. Z zaviranjem TFPI concizumab spodbuja nastajanje beljakovine za strjevanje krvi, imenovane trombin, ki pomaga pri strjevanju krvi in preprečevanju krvavitev. trenutno potekajo študije zdravljenj pri hemofiliji A ali B z inhibitorji oz. hemofiliji A ali B brez inhibitorjev. Uporaba concizumaba pri osebah s hemofilijo A ali B z inhibitorji ali brez njih je v fazah raziskav in je regulativni organi še niso odobrili. Concizumab se ocenjuje tudi pri otrocih, ki živijo s hemofilijo A in B, z inhibitorji in brez njih, v pediatrični študiji explorer10, ki naj bi se zaključila leta 2026.
Fitusiran: Je subkutano apliciran terapevtik z majhno interferenčno RNA v razvoju, namenjen profilaktičnemu zdravljenju oseb s hemofilijo A ali B, z inhibitorji ali brez njih. Fitusiran je namenjen zniževanju antitrombina, beljakovine, ki zavira strjevanje krvi, s ciljem spodbujanja nastajanja trombina za ponovno uravnoteženje hemostaze in preprečevanja krvavitev. Fitusiran omogoča subkutano odmerjanje s povečano močjo ter trajnostjo in je trenutno v kliničnih raziskavah.
SerpinPC: Je kandidat za biološko zdravilo, ki temelji na družini proteinov serpin, ki je zasnovana tako, da omogoča ustvarjanje več trombina z zaviranjem APC in tako ponovno uravnovesi koagulacijo pri bolnikih s hemofilijo. Septembra 2021 so bili objavljeni pozitivni podatki študije 2a faze dokazovanja koncepta SerpinPC pri bolnikih s težko obliko hemofilije A in B, ki niso na profilaksi. V kohorti z najvišjim odmerkom je SerpinPC pokazal 88-odstotno zmanjšanje mediane letne stopnje krvavitev (ABR) za vse krvavitve in 94-odstotno zmanjšanje mediane ABR za spontane krvavitve v sklepih. Ugotovljeno je bilo, da se SerpinPC dobro prenaša, brez znakov tromboze.

Letošnjega kongresa #EAHAD2023 se je udeležilo 2225 udeležencev iz 92-ih držav sveta, od tega 1812 udeležencev v živo v Manchestru ter 413 udeležencev virtualno - preko spleta. Lahko povzamemo, da se je kongres sklenil z virtualnim srečanjem, ki je potekalo v sredo, 15. februarja 2023, na katerem so priznani strokovnjaki s področja evropske hemofilije pripravili povzetke vsebin ter na ta način približali razumevanje kompleksnih vsebin tudi nam - bolnikom, ki na ta način pomembne informacije s področja zdravljenja motenj strjevanja krvi posredujemo naprej.

Hvala vsem, ki ste nas spremljali. Srečno.

RB/HaemophAmicus